A Bayer AG anunciou na semana passada que a BlueRock Therapeutics (BlueRock), empresa biofarmacêutica de estágio clínico e subsidiária integral da Bayer AG, administrou com sucesso a primeira dose de um novo tratamento utilizando neurônios dopaminérgicos derivados de células-tronco, denominado DA01, para um paciente com doença de Parkinson em seu estudo clínico aberto de Fase 1. No paralelo, um outro programa foi iniciado, este conduzido pela Asklepios Biofarmacêutica Inc. (AskBio), também de propriedade da Bayer, e baseado em terapia gênica voltado para o fornecimento de tratamentos avançados utilizando virús adeno-associados (AAV) para a doença de Parkinson. Este programa está recrutando e avaliando pacientes em um estudo clínico de Fase 1 em andamento.
“O potencial dos candidatos clínicos da BlueRock e da AskBio para tratar a doença de Parkinson pode ser imenso”, disse Wolfram Carius, Chefe de Terapia Celular e Gênica da Bayer. “Pela primeira vez, pode ser possível parar e reverter esta doença degenerativa e realmente ajudar os pacientes com suas altas necessidades médicas não atendidas. Ainda estamos nas fases iniciais dos testes clínicos, mas apaixonadamente comprometidos com o avanço da ciência revolucionária para melhorar drasticamente a vida dos pacientes que esperaram por muito tempo por tratamentos inovadores.”
A doença de Parkinson é o distúrbio neurodegenerativo do movimento mais comum, afetando mais de 10 milhões de pessoas no mundo todo. É causada por danos às células nervosas do cérebro, levando à diminuição dos níveis de dopamina (um neurotransmissor envolvido em processos como memória ou movimento). A doença geralmente começa com um tremor em uma das mãos. Outros sintomas incluem rigidez, cãibras e discinesias (movimentos voluntários, erráticos e de contorção da face, braços, pernas ou tronco). Os substitutos da dopamina, como a levodopa, são comumente usados para atenuar os sintomas da doença, mas seu efeito diminui à medida que a doença progride e atualmente não há tratamento modificador da doença disponível. Ao direcionar a doença para sua causa raiz, as terapias celulares e genéticas visam ir além dos tratamentos sintomáticos.
Usando neurônios dopaminérgicos autênticos, a BlueRock visa reinervar as regiões afetadas do cérebro humano e reverter o processo degenerativo, restaurando potencialmente a função motora. O ensaio clínico da BlueRock inscreverá dez pacientes em centros nos Estados Unidos da América (EUA) e Canadá. Neste estudo, os pacientes são submetidos a transplante cirúrgico das células produtoras de dopamina para o putâmen, uma estrutura cerebral profunda afetada pela doença de Parkinson. O objetivo principal do estudo de Fase 1 é avaliar a segurança e tolerabilidade de transplante de células DA01 em um ano após o transplante.
A abordagem da AskBio consiste em um vírus (AAV) que entrega o gene responsável pela produção do fator neurotrófico derivado da linha de células gliais humanas (GDNF) para os neurônios dentro da estrutura chamada putâmen. Desta forma, inicia-se a a expressão e secreção da proteína GDNF em regiões do cérebro afetadas pela doença de Parkinson. Experiências de longo prazo usando AAV-GDNF mostraram que a expressão sustentada de GDNF pode promover a regeneração de neurônios do mesencéfalo e recuperação motora significativa em roedores e modelos de primatas não humanos. O estudo clínico da AskBio está atualmente recrutando e avaliando pacientes na Fase 1b nos EUA para avaliar a segurança e eficácia preliminar. Um total de 10 pacientes foram inscritos desde o início do estudo de Fase 1b em agosto de 2020.